英国政府对囊性纤维化患者使用拯救生命的药物进行辩论
囊性纤维化（CF）是英国最常见的威胁生命的遗传病，会影响肺部，消化系统和其他器官。 受CF影响的基因控制着盐和水在细胞内外的移动。 患有囊性纤维化病的人会在肺部，消化系统和其他器官中积聚浓稠的粘液，从而引起影响整个人体的各种挑战性症状。 肺中粘液的堆积会导致慢性感染，这意味着患有囊性纤维化的人会因肺功能下降而挣扎，并且每天必须花费数小时进行理疗和雾化治疗。 在英国，CF影响超过10,400人。 您天生患有CF，无法在以后生活中捕获它，但是我们中有25个人中有一个携带有导致其死亡的错误基因，通常是在不知情的情况下。 CF尚无治愈方法，但是Vertex Pharmaceuticals已开发出一种名为Orkambi的药物，它是第二种治疗CF根本原因而不仅仅是管理症状的精密药物。 有许多不同的基因突变会导致CF。 Orkambi治疗F508del突变，在英国大约50％的CF患者中，约有3500人可以从该药物中受益。 事实证明，Orkambi可使肺功能下降（CF患者死亡的主要原因）减慢了42％。 它还将患者因感染而住院的次数减少了61％。 尽管如此，2016年6月，美国国家健康与护理卓越研究所（NICE）拒绝了NHS的使用，因为它的成本很高。 Orkambi适用于奥地利，丹麦，法国，德国，卢森堡，荷兰，意大利，爱尔兰，希腊和美国（而非英国）的所有患者。 自从NICE在2016年拒绝以来，囊性纤维化社区一直在开展活动，以继续NHS，英国政府和Vertex Pharmaceuticals之间的谈判。 最终目的是尽快达成价格协议，以确保Orkambi接触到需要它的人。 在2018年1月，欧洲药品管理局（European Medicines Agency）将Orkambi的许可扩展为可用于6-11岁的儿童。 这导致了社区主导的请愿活动，该请愿活动于1月17日启动，要求在国民保健服务系统中提供Orkambi。 请愿书在10天内达到100,000个签名，并于3月19日在议会进行了辩论。 辩论在威斯敏斯特大厅举行，令人印象深刻的是60名议员。 许多议员评论了出席会议的议员人数之多，并讲述了正在等待Orkambi的选民的故事。 国会议员Paul Scully议员基于NICE评估系统的不平等以及少数患者可使用Kalydeco的观点，展开了辩论，并为Orkambi提出了有力的依据。 “我们可以谈论政府在这种情况下共同推动英格兰NHS和Vertex达成明智的交易，但是我要说的是，这是数字时代的模拟系统。 我会尽力做到这一点，但这是不平等的情况。 我之前提到过，大约有400位患者可以使用Kalydeco。 它们具有Kalydeco响应的特定突变。 大约3,000名患者将有资格使用Orkambi。” “目前的评估流程将采用递增的成本效益比，即治疗的总额外生命周期成本除以该治疗所产生的额外质量调整生命年。 对于急性疾病，即使药物价格昂贵，短期治疗所带来的额外质量调整生命年限也会降低效率。 但是，由于必须终生每天服用用于慢性和终生疾病的药物，因此治疗费用可防止这种下降。 基本上，在NICE评估体系下，与针对慢性病的创新药物（如Orkambi）相比，针对急性病的药物更容易获得更好的成本效果。 它基本上是一个单一系统。 “然后，我们必须考虑到《 2012年国家卫生服务法》第13G条，该条已由2012年《卫生与社会关怀法》修正，该条要求NHS英格兰考虑到减少健康结果不平等的必要性。 如果我们要建立一个对患有囊性纤维化等疾病的人更加公平的系统，则需要考虑系统中的这两个失衡。” 伊恩·奥斯汀（Ian Austin）议员代表囊性纤维化病患者开展运动已有很长时间。 ”先生。 大家应该在辩论中开始发言，说他们对辩论正在进行感到满意，但我一点都不高兴。 我认为，这是我过去几年参加的第三次辩论。 我们在唐宁街提出了请愿书。 我们在议会中有竞选活动。 正如已经说过的，几周前，我们有41名成员参加了一次圆桌会议。 而且我们仍然在这里。 在Orkambi被批准使用三年后，以及NICE表示它“重要且有效”两年后，我们仍在这里，等待为囊性纤维化患者提供该药物。 因此，令我们感到不高兴的是，我们必须就此问题进行另一次辩论，但我对此的感受与囊性纤维化患者及其家人在等待时所经历的烦恼和担忧（确实是恐怖）相比无济于事他们的健康，预期寿命和生活质量下降。” 伊恩·奥斯丁（Ian Austin）议员讲述了他的一名选民的故事，他出于同情心接受了Orkambi。 欧肯比改变了我的生活。 我很快变得好起来，开始成为一名工作妈妈，过着更加正常的生活。 我的健康状况一直稳定。 […]
