精准医学:希望与激情#ASCO18

2018年6月

使用基因组学(分析癌症患者的遗传特征以识别导致恶性肿瘤的原因,然后使用最适合该患者癌症亚型的药物)已经发展了至少二十年。 随着技术的进步,近年来该方法已经加速。

随之而来的是令人赞叹的成功以及令人失望的事情。

在周六于芝加哥举行的美国临床肿瘤学会会议(#ASCO18)上,针对特定基因突变的多种疗法的临床试验结果呈现给患者,结果各异。

获奖者之一是Loxo Oncology,其疗法loxo-292靶向一种在细胞发育中起作用的称为RET的基因突变。 该药物在77%的RET融合突变患者中显示出总体反应。 该药物在一项针对来自身体不同部位(肺癌,甲状腺癌,胰腺癌和约15个其他部位)的癌症患者的试验中进行了测试,但具有相同的突变。 在患有不同类型的RET突变的甲状腺髓样癌患者中,该药可缩小45%的肿瘤。

Loxo Oncology也正在测试另一种靶向疗法larotectinib,它可以抑制多种癌症中的不同突变TRK,并在去年的会议上显示出对该药物的良好疗效。 美国食品和药物管理局目前正在对其进行审查,决定截止日期为11月28日。

周六讨论的另​​一项试验是NCI-Match试验,即所谓的篮子试验,该试验正在多个研究组中测试多种疗法,每种疗法均基于基因突变而不是癌症在体内的位置。 周六只提供了众多研究机构之一的数据。 不幸的是结果令人失望。

taselisib疗法靶向一种名为PIK3CA的突变,已在患有各种实体瘤以及淋巴瘤的患者中进行了测试。 结果? 65位患者的客观总体缓解率为零,这意味着没有患者出现肿瘤缩小。

该疗法在临床前测试中显示出针对PIK3的活性,并且在乳腺癌试验中显示出适度的疗效,但是该NCI-Match研究部门的结果挑战了这样一种观念,即仅遗传学就可以代替组织学(癌症的组织起源)来治疗癌症。 调整药物以使其与基因突变相匹配显然对某些疗法有效,但是这项研究表明,还必须考虑其他因素。

对反洗钱的承诺

在急性髓性白血病(AML)的治疗标准保持40年不变之后,过去一年来,新型靶向疗法迅速兴起。 四种针对AML的疗法均在其发展路径上的某个时候得到了LLS投资的支持,并于2017年获得了FDA批准。周六,针对AML疗法的结果令人鼓舞。

在一项名为ivosedinib的研究疗法试验中,该疗法针对一种名为IDH1的突变,该突变在大约20%的AML患者中发现,平均总生存期为18.8个月。 正在对已经复发或对先前治疗无效的患者进行测试。

Ivosedinib也正在白血病和淋巴瘤协会的Beat AML大师临床试验中进行测试,这是一项主要的协作精密医学试验,根据患者的基因特征在多个机构中测试多种药物。 在Beat AML试验中,依维索替尼被作为一线治疗方法用于新诊断且尚未接受任何其他治疗的患者中。

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