两个故事,一个原因:尝试权

国会议员的笔记本-2016年5月1日

“我想能够说我没有在桌上留下任何筹码。 我想知道我已尽一切努力与妻子一起变老,并看着我的男孩长大。”

当我坐在马里兰州凯茨维尔一个拥挤的会议室时,马特·贝利纳(Matt Bellina)的话打动了我。

一位与ALS(也称为Lou Gerhig病)作斗争的空军老兵,Matt与家人一起居住在雄鹿县的荷兰。 上周,他和亚德利(Yardley)的弗兰克·蒙吉洛(Frank Mongiello)与我一起在华盛顿特区与其他当地的ALS家庭一起,倡导制定新的法律,使那些患有ALS的患者即使在临床上使用这些疗法也可以改变生命阶段。

审判的步伐和现行的联邦法规经常阻碍那些患有绝症的人(包括ALS)尝试这些药物。 在美国开发出新药后,平均需要两年半到八年的时间才能广泛使用,而且时间表可能比大多数ALS患者的预期寿命更长。

更重要的是,即使药物通过了患者可以接受的临床试验阶段,FDA也只允许数量有限。 此外,患有疾病超过两年的人通常没有资格获得任何试验药物。

但是,那些拥有ALS的人希望战斗而不是屈服于命运,如果给他们更多选择的话,命运可能会改变。 对于像马特(Matt)和弗兰克(Frank)这样的人,面对绝望,尝试权代表了希望。

恰当命名的《尝试权法案》 [HR3012]将迫使FDA承认希望和现实,并消除潜在的突破性护理所不必要的障碍。

如果有可用的药物或治疗方法可以改善绝症患者的生活,那么谁将成为FDA的障碍? 即使疗效不确定,在危急情况下的患者和家属也不应获得此机会吗?

由于FDA的咨询委员会向演讲者开放,马里兰州嘈杂的房间里充斥着多达900个房间。 我站起来; 首先向机构顾问和医生小组致辞。

听证会旨在就一种药物的潜在批准寻求评论,该药物在治疗Duchenne肌营养不良症中是有希望的临床回报的,Duchenne肌营养不良症是一种罕见的致命性肌肉萎缩性疾病,将影响约13,000名儿童,其中大部分是男孩。

我来敦促专家小组批准这种可能挽救生命的药物,尽管该药物的临床试验规模较小,但数据似乎表明该药物有所帮助,并且肯定不会造成更多伤害。 不幸的是,FDA对它的功效表示担忧,到目前为止,它拒绝允许使用。

我感谢小组成员,认识到该机构一直致力于使用其全部工具和权限来迅速审查针对罕见但具破坏性疾病的候选疗法,例如杜兴(Duchenne)。

然后,我将他们介绍给Trevose的Jake Wesley。

杰克(Jake)今年15岁,每天都生活在这种可怕的疾病中。 可悲的是,像许多处于这种状况的人一样,他的健康状况急剧恶化。 对像杰克这样的人什么都不做的风险是无法接受的。 我看到他的疾病逐年恶化,使他失去了独立性。 至少,他应享有尝试的权利以及随之而来的希望。

我告诉小组,我并不孤单。 近110名两党国会议员与我一起以书面形式向FDA敦促他们为杰克(Jake)和像他这样的人行事。 在我总结之后,其他50位演讲者(包括许多父母,甚至是Duchenne限制使用电动轮椅的男孩)也提出了类似的请求。

当咨询委员会对批准书投反对票时,这简直令人失望-仅凭一票就取消了这些人的审判权。 与ALS一样,该决定进一步强调了立法修正的必要性。

不管是与宾夕法尼亚州乃至全美正在与绝症作斗争的马特,弗兰克,杰克,还是成千上万的其他人,现状都是不道德和不切实际的。 我们每个儿子,女儿,母亲和父亲都应享有尝试权利 。 就个人而言,在每个人都享有这项权利之前,我不会放松。