在美国国立卫生研究院国家癌症研究所的SBIR Grant资助下启动twoXAR的PDAC计划

作者: Tim Heuer,博士, 转化科学高级总监,
twoXAR 首席研究员,SBIR授予号R43 CA236164–01

胰腺癌是一种可怕的疾病。 最常见的形式是胰腺导管腺癌(PDAC),其预后很差,现有和实验性疗法的疗效都亟待提高。

  • 预后不良—到2030年,PDAC预计将成为美国第二大癌症相关死亡原因,每年死亡63,000。[1] [2] PDAC患者的生存率非常低(5年总生存率为8%),部分原因是诊断晚,转移早,免疫原性低以及对细胞毒性药物反应差。[3] [4]
  • 有限的治疗前景-护理疗法的标准是细胞毒性化学治疗剂吉西他滨和nab-紫杉醇,它们的平均总生存期为6-11个月。[1] 迄今为止,基于免疫的疗法尚未在PDAC中显示出显着活性。[1] [5]
  • 目标/想法有限 -KRAS致癌基因的突变是非常困难的药物靶标,是PDAC肿瘤发生和发展的主要驱动力。[6] [7] [8]

由于这些因素,强烈需要在PDAC肿瘤环境中有效的抗癌药物,这些药物可作用于不同的机制。 随着软件的进步和大量现实世界中的PDAC数据,有机会利用技术更全面地对疾病进行建模并为患者确定更好的潜在治疗方法。

随着人工智能的希望继续渗透到我们日常生活的各个方面,在twoXAR上,我们支持预测算法的实际应用,尤其是在药物发现和开发领域。 我们已经将药物发现技术应用于治疗领域的许多适应症,包括肿瘤学,免疫学和眼科。 我们很荣幸地宣布,美国国立卫生研究院(NIH)意识到了这一机遇,并通过利用我们的计算药物发现方法,向twoXAR团队授予了小型企业创新研究(SBIR)赠款,用于针对PDAC的针对性,安全和有效药物的开发。 在NIH的SBIR资助的支持下,我们已将PDAC计划启动到临床前研究中。

作为转化科学的高级主管,我专注于指导我们的计划以通往临床的最佳途径。 这通常涉及将专业知识和资源带到餐桌上,以增加发现两个XAR的药物使患者受益的可能性,而NIH资金是我们药物开发网络中的关键盟友。 与具有挑战性的医学领域中的任何药物开发计划一样,也没有任何保证,但是我们正在努力将技术驱动的方法用于PDAC药物开发。

本博客文章的内容仅由twoXAR,Inc.负责,并不一定代表美国国立卫生研究院的官方意见。 这篇博客文章讨论了一个项目,该项目将由美国国立卫生研究院的国家癌症研究所(NCI)支持,资助号为R43 CA236164-01。


[1] Chiaravalli M,Reni M,O’Reilly EM。 胰导管腺癌:最新技术和新的治疗策略。 癌症治疗评论。 2017; 60:32–43。 DOI:10.1016 / j.ctrv.2017.08.007

[2] Rahib L,Smith BD,[…] Matrisian LM。 预测到2030年的癌症发病率和死亡:美国甲状腺癌,肝癌和胰腺癌的意外负担。 癌症研究。 2014年6月1日; 74(11):2913-21。

[3] Hezel AF,Kimmelman AC,Stanger BZ,Bardeesy N和Depinho RA。 胰腺导管腺癌的遗传学和生物学。 基因开发 2006; 20(10):1218–49。 PMID:16702400.DOI:10.1101 / gad.1415606。

[4] Luchini C,Capelli P,Scarpa A.胰管腺癌及其变种。 Surg Pathol临床。 2016; 9(4):547-60。 PMID:27926359.DOI:10.1016 / j.path.2016.05.003

[5] Wartenberg M,Cibin S,[…] Karamitopoulou E.胰腺癌的基因组和免疫表型综合分类揭示了三种具有预后/预测意义的不同亚型。 2018; 临床癌症研究; 24(18)。

[6] Mueller S,Engleitner T,[…] RadR。进化途径和KRAS剂量定义了胰腺癌的表型。 Nature 2018:554(7690):62–68。

[7]癌症基因组图谱研究网络。 胰腺导管腺癌的综合基因组学表征。 癌细胞2017; 32,185–203。

[8] Bailey P,Chang DK,[…] Grimmond SM。 基因组分析确定了胰腺癌的分子亚型。 性质。 2016; 531(7592):47-52。