FDA批准的CAR T细胞治疗

8月30日,美国食品药品监督管理局(FDA)首次批准了针对25岁以下血液癌患者的基因编辑治疗。 该免疫疗法由诺华公司开发,在美国市场被称为CAR T细胞疗法或Kymriah。

T细胞是白细胞的一种,它可以使人体抵抗大量疾病。 在实验室中,专家们添加了嵌合抗原受体(CAR),并将“经过调节的”细胞注入患者体内。 改变后,T细胞能够发现并杀死癌细胞。 到目前为止,Kymriah已获准用于治疗一种特定的血液癌症类型,称为急性淋巴细胞白血病(ALL)。

CAR T细胞癌症疗法大约在五年前开发出来,并被用作名为Emily Whitehead的六岁女孩的实验疗法。 由于她的治疗成功,因此进行了许多临床试验。 诺华是一家制药公司之一,该公司喜欢与科学家建立伙伴关系以及未来开发和改进该产品的想法。

CAR T细胞可治疗其他类型的癌症

目前,T细胞疗法仅受血液癌(白血病)的限制,因为它是输注,控制和研究输注患者血液系统后T细胞及其活性的最简单方法。 这将有助于使其更有效,更安全,然后再将其应用于患者体内其他部位的不同类型的癌症。

科学家们还需要发现如何将改变的T细胞递送到实体瘤中,在该瘤中血流很少并且输注可能无效。 其他情况,例如脑癌也有自己的特定限制。

有副作用吗?

与其他任何疗法一样,CAR T细胞疗法也有其副作用。 最危险的是患者身体的免疫反应。

常见的癌症治疗仅影响癌细胞,并且在离开患者身体时会随着时间的流逝而停止工作。 所有的免疫疗法都针对患者的免疫系统,并有助于抵抗癌症。 但是,如果有任何危险的副作用,医生可以简单地停下来给病人服药,避免任何严重的后果。

与任何其他治疗方法不同,在常规治疗期间无法尽快停止T细胞治疗。 另外,修饰的T细胞可能会极大地升高体温并引起发烧以及炎症中涉及的蛋白质增加。

免疫系统遇到任何感染时,体温升高是正常现象,如果体温过高,则很容易控制,因此没有任何作用。 但是,T细胞疗法并非如此,现在科学家正在寻找控制免疫系统反应的方法。

这个很贵吗?

Kymriah疗程的价格为475,000美元,尽管有人认为这是一种创新且有效的白血病治疗方法,但有人认为这太高了。 这个价格甚至低于分析预期。 预计单剂药物的费用约为70万美元。

很难预测这种新疗法是否会成功并为诺华带来高额利润,因为美国每年约有3,100例ALL患者,即使价格较低,大多数患者也负担不起治疗费用。

自一个名为“负担得起的药物的患者”的倡导机构发起一项计划,要求诺华公司对其Kymriah的价格进行审查后,看到T细胞疗法的价格仍存在变化。

尽管对于其他类型的癌症患者价格昂贵,限制和未知的结果,但Kymriah提出了一种崭新的范例,不仅可以治疗癌症患者,而且可以治疗所有其他患有任何疾病的患者。